Introducción
La anemia aplásica severa (SAA) y el síndrome mielodisplásico (MDS) son trastornos de la médula ósea potencialmente mortales. Para los pacientes con SAA, se puede lograr una supervivencia a largo plazo con tratamiento inmunosupresor. Sin embargo, de los pacientes tratados con terapia inmunosupresora,entre un cuarto y un tercio no responderán y alrededor del 50 % de los que responden recaerán.
Recientemente, se ha demostrado que el trasplante combinado de haplocordón como alternativa al trasplante de cordón o de donante haploidéntico solo es una opción de trasplante viable para los pacientes con SAA que carecen de un donante compatible con HLA. Sin embargo, los patrones de injerto han variado sustancialmente y, en algunos pacientes, el injerto del cordón se retrasó profundamente o nunca ocurrió.
Por lo tanto, este estudio HOPE SAA está diseñado para evaluar la seguridad y eficacia del uso de un aloinjerto de células madre periféricas movilizadas con GCSF no manipulado de un donante haploidéntico y ciclofosfamida postrasplante para pacientes con SAA o SAA que evolucionan a MDS que ha demostrado ser refractario a la terapia inmunosupresora convencional (IST) en pacientes que carecen de un donante HLA compatible (hermano/o donante no pariente compatible) y que no tienen acceso a un producto de cordón umbilical de buena calidad que cumpla con los criterios de expansión (debido a un número insuficiente de TNC o células CD 34+/o coincidencia inadecuada de HLA) en el protocolo NHLBI EXCITE SAA sobre trasplante con UCB expandido ex vivo (https://excite.ctss.nih.gov).
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