Sobre el estudio

¿Quién dirige este estudio?

Este estudio se realiza en la División de Investigación Intramural del NHLBI.

El investigador principal de este estudio es Richard Childs, MD. Es jefe de la Sección de Inmunoterapia de Trasplantes en la Rama de Terapéutica Celular y Molecular del NHLBI y director clínico de la División de Investigación Intramural del NHLBI.

¿De qué se trata este estudio?

Nuestro objetivo es evaluar la seguridad y eficacia del uso de un aloinjerto de células madre periféricas movilizadas con GCSF no manipulado de un donante haploidéntico y ciclofosfamida postrasplante para pacientes con SAA o SAA que evolucionan a MDS que ha demostrado ser refractario a la terapia inmunosupresora convencional (IST) en pacientes que carecen de un donante HLA compatible y que no tienen acceso a un producto de cordón umbilical de buena calidad.

El objetivo principal del estudio de la fase II es evaluar la tasa de supervivencia de esta modalidad libre de GVHD crónica de 1 año. Los criterios de valoración secundarios incluirán el injerto al día 42, la mortalidad relacionada con el tratamiento (TRM) a los 100 días y a los 200 días, la reconstitución inmunitaria y las variables de resultado del trasplante estándar, como la incidencia y la gravedad de la GVHD aguda y crónica, y la recaída de la enfermedad. La calidad de vida relacionada con la salud también se evaluará como medida de resultado secundaria.

¿Cómo hago preguntas o pido ayuda?

Envíenos un correo electrónico a kristen.gunn@nih.gov (o haga clic en Contacto). Responderemos en un plazo de 2 días hábiles.